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Tratan enfermedades genéticas con derivados de VIH

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Tratan enfermedades genéticas con derivados de VIH

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Dos enfermedades de tipo hereditario podrían ser tratadas a partir de un estudio con vectores del virus del VIH, señalan los autores del estudio en la revista Science, investigadores del Instituto San Raffaele Teletón para la Terapia Génica (TIGET) en Milán.

El equipo de científicos, liderado por Luigi Naldini, utilizó los vectores de terapia provenientes del VIH contra dos enfermedades genéticas graves: la leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich.

Después de un estudio que duró tres años, llevado a cabo con seis niños que padecían estas enfermedades, los investigadores revelaron que la terapia es segura y eficaz, y consideran que con este descubrimiento se ha dado un paso grande para brindar una solución concreta a los pacientes.

La leucodistrofia metacromática es una enfermedad considerada incurable, derivada de un fallo genético que afecta al sistema nervioso provocando la pérdida de habilidades cognitivas y motoras que han adquirido los bebés.

Por otra parte, los niños con síndrome de Wiskott-Aldrich presentan un sistema inmunitario defectuoso, el cual los debilita ante el acoso de infecciones, enfermedades autoinmunes y cáncer, así como algunos daños en las plaquetas que causan hemorragias frecuentes.

Lo que intentaron los científicos fue corregir el desperfecto genético con terapia génica, inyectando una nueva copia del gen defectuoso, derivada del VIH, capaz de restaurar el problema.

“Hasta ahora nunca hemos visto una forma de diseñar las células madre mediante la terapia génica que sea tan eficaz y segura como ésta. Estos resultados abren el camino a nuevas terapias para otras enfermedades más comunes”, añadió Eugenio Montini, coordinador del análisis molecular de las células. (Con información de 20 Minutos)

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